Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Erstfassung der Anlage IV – Gentherapeutika bei Hämophilie

Dieser Beschluss dient der Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP-QS-RL). Ziel des Verfahrens ist die Aufnahme spezifischer Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Gentherapeutika bei Hämophilie durch die Erstfassung einer entsprechenden Anlage IV.

Der Beschluss bewirkt die Einleitung der gesetzlich vorgesehenen Anhörung, in der berechtigte Organisationen und Fachgesellschaften die Möglichkeit erhalten, zu den geplanten Änderungen und der neuen Anlage Stellung zu beziehen. Erst nach Abschluss dieses Verfahrens und einer abschließenden Beratung wird über die tatsächliche Inkraftsetzung der neuen Qualitätsvorgaben entschieden.

Diese Zusammenfassung beschreibt die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Ergänzung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie um die neue Anlage IV. Ziel ist die Festlegung verbindlicher Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Gentherapeutika bei Hämophilie A und B (Wirkstoffe: Valoctocogene roxaparvovec und Etranacogene dezaparvovec). Wichtige Änderungen umfassen spezifische Anforderungen an die Struktur- und Prozessqualität, wie Mindestfallzahlen für Behandlungseinrichtungen (z. B. 30–40 Patienten mit schwerer Hämophilie), Facharztqualifikationen mit Zusatzweiterbildung Hämostaseologie sowie detaillierte Vorgaben zur Indikationsstellung, Nachsorge und langfristigen Nachbeobachtung über 15 Jahre.