Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fenfluramin (Neues Anwendungsgebiet: Lennox-Gastaut-Syndrom, Add-on-Therapie, ≥ 2 Jahren)

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) dient der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Fenfluramin in einem neuen Anwendungsgebiet gemäß § 35a SGB V und führt zu einer entsprechenden Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL).

In Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie wird das neue Anwendungsgebiet von Fenfluramin (Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie bei Patienten ab 2 Jahren) aufgenommen. Da Fenfluramin als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte zwischen ca. 12.191 € und 33.249 €, wobei die Behandlung nur durch in der Epilepsietherapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden darf.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 3. August 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Fenfluramin (Fintepla) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet. Da das Arzneimittel als Orphan Drug (für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA musste lediglich dessen Ausmaß quantifizieren.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Jahren, die an Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) leiden. Fenfluramin wird hierbei als zusätzliche Therapie (Add-on) zu anderen Antiepileptika eingesetzt.

Wichtige Änderungen und Bewertung Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest, da die zugrunde liegende Studie eine signifikante Reduktion motorischer Anfälle und eine Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks zeigte. Aufgrund der kurzen Studiendauer (14 Wochen) und notwendiger Langzeitüberwachungen der Herzfunktion (Echokardiographie-Pflicht) wurde die Aussagekraft der Nachweise jedoch auf die Kategorie „Anhaltspunkt“ begrenzt.