Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp)

Dieser Beschluss regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Emicizumab in einem neuen Anwendungsgebiet (moderate Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp) sowie die Benennung von Kombinationspartnern im Rahmen der Arzneimittel-Richtlinie.

• Anlage XII – Die Anlage wird um die Ergebnisse der Nutzenbewertung für Emicizumab bei Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper ergänzt; ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Faktor-VIII-Präparate) ist mangels geeigneter Daten nicht belegt.
• Anlage XIIa – In diese Anlage werden Emicizumab und die dazugehörigen Wirkstoffe (z. B. Simoctocog alfa, Efmoroctocog alfa) aufgenommen, die in einer Kombinationstherapie eingesetzt werden können, um die Umsetzung des gesetzlichen Kombinationsabschlags zu ermöglichen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 17. August 2023:

Der G-BA hat die Nutzenbewertung für den Wirkstoff Emicizumab (Hemlibra) auf das neue Anwendungsgebiet der mittelschweren Hämophilie A (ohne Hemmkörper, aber mit schwerem Blutungsphänotyp) ausgeweitet. Da der Hersteller keine direkt vergleichenden Studien zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Faktor-VIII-Präparate) vorlegte, wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft. Die Entscheidung betrifft eine Zielgruppe von ca. 220 bis 240 Patienten in der GKV, für die Emicizumab nun als Routineprophylaxe zur Verfügung steht, ohne dass jedoch ein therapeutischer Mehrwert gegenüber der Standardtherapie wissenschaftlich nachgewiesen wurde.