Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pitolisant (Neues Anwendungsgebiet: Narkolepsie, mit oder ohne Kataplexie, (Kinder und Jugendliche, 6 - 17 Jahre))

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung bzw. Ergänzung der Anlage XII im Rahmen der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Pitolisant (Handelsname Wakix) für ein neues Anwendungsgebiet.

Die Änderung betrifft die Behandlung von Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren. Da Pitolisant als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genaue Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen je nach Dosierung zwischen ca. 2.892 € und 5.935 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Pitolisant (Wakix):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Pitolisant zur Behandlung von Narkolepsie bei Kindern und Jugendlichen bewertet. Da das Arzneimittel als Orphan Drug (für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen gesetzlich bereits als belegt, weshalb lediglich dessen Ausmaß bestimmt werden musste.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder und Jugendliche im Alter von 6 bis 17 Jahren, die an Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie leiden.

Wichtige Änderungen und Bewertung Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein (Aussagekraft: Anhaltspunkt), da die wissenschaftliche Datengrundlage – insbesondere aufgrund der kurzen Studiendauer von nur acht Wochen und fehlender Daten zur Lebensqualität – keine genauere Bestimmung zulässt. Zwar zeigte sich ein Vorteil bei der übermäßigen Tagesschläfrigkeit, dieser spiegelte sich jedoch nicht konsistent in anderen Bereichen wie der Kataplexie-Symptomatik oder der Morbidität wider.