Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Hinblick auf die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Konkret werden die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung angepasst, indem die Vergleichstherapie um den Wirkstoff Risdiplam erweitert wird. Hierzu müssen bis zum 4. Februar 2024 ein überarbeitetes Studienprotokoll sowie ein statistischer Analyseplan beim G-BA vorgelegt werden.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Der G-BA passt die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für das Genersatz-Arzneimittel Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) an, um den aktuellen Stand der medizinischen Erkenntnisse abzubilden. Die wesentliche Änderung besteht darin, dass aufgrund einer Zulassungserweiterung nun neben Nusinersen auch der Wirkstoff Risdiplam als relevanter Komparator in der Vergleichsgruppe berücksichtigt werden muss. Dies betrifft insbesondere präsymptomatische und symptomatische Patientengruppen mit spinaler Muskelatrophie (SMA), für die nun Daten beider Vergleichstherapien erhoben werden müssen, um eine fundierte Nutzenbewertung zu ermöglichen.