Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung gemäß § 35a Absatz 3b SGB V – Fidanacogen elaparvovec (Hämophilie B)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und entsprechender Auswertungen gemäß § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Fidanacogen elaparvovec beschlossen. Dieses Verfahren betrifft die Behandlung von erwachsenen Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, die keine Faktor-IX-Hemmkörper oder Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp Spark100 aufweisen. In diesem Zuge wurde der Unterausschuss Arzneimittel mit der Durchführung des Verfahrens und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Erstellung eines entsprechenden Datenerhebungskonzepts beauftragt.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des Dokuments:

Hauptinhalt und Ziel Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) für das Arzneimittel Fidanacogen elaparvovec beschlossen. Ziel ist es, die derzeit unzureichende Evidenzlage durch Daten aus der Versorgungspraxis zu verbessern, um künftig eine fundierte Nutzenbewertung des Wirkstoffs zu ermöglichen.

Betroffene Patientengruppen Die Maßnahme fokussiert sich auf erwachsene Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, die keine Faktor-IX-Hemmkörper und keine nachweisbaren Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp Spark100 aufweisen.

Wichtige Änderungen Da für das als Orphan Drug eingestufte Medikament bisher nur einarmige Studien ohne direkten Vergleich zu Therapiealternativen vorliegen, wurde das IQWiG beauftragt, innerhalb von sechs Monaten ein Konzept für die Datenerhebung zu erstellen. Dieser Beschluss markiert den formalen Startpunkt für die verpflichtende Generierung zusätzlicher klinischer Daten durch den pharmazeutischen Unternehmer.