Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung bzw. Ergänzung der Anlage XII im Rahmen der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Etranacogen Dezaparvovec (Handelsname Hemgenix) zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B bei Erwachsenen.

Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genauere Quantifizierung nicht zulässt. Die Zielpopulation in Deutschland umfasst ca. 340 Patienten, wobei die Behandlung durch in der Hämophilie-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen muss und spezifische Maßnahmen zur Qualitätssicherung sowie Risikominimierung (insbesondere hinsichtlich Lebertoxizität) zu beachten sind. Da der pharmazeutische Unternehmer keine Kostenangaben übermittelte, konnten im Beschluss keine konkreten Jahrestherapiekosten ausgewiesen werden.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 19. Oktober 2023:

Der G-BA hat den Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) zur Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B (ohne Faktor-IX-Inhibitoren) bewertet und einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Da das Arzneimittel als Orphan Drug gilt, ist ein Zusatznutzen gesetzlich bereits belegt, konnte jedoch aufgrund erheblicher methodischer Limitationen in den vorgelegten Studiendaten (einarmige Studie HOPE-B) nicht genauer eingestuft werden. Wichtige Änderungen betreffen die Aufnahme des Wirkstoffs in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) sowie die Festlegung spezifischer Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung in spezialisierten Zentren.