Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt)

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) betrifft eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Luspatercept in Anlage XII. Es handelt sich um eine Neubewertung nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drug).

Für erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht ausreichend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (bedarfsgerechte Transfusionstherapie in Kombination mit Chelattherapie) nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten für Luspatercept liegen pro Patient zwischen ca. 62.447 € und 124.893 €.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Luspatercept (Reblozyl) vom 2. November 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen von Luspatercept im Rahmen einer gesetzlich vorgeschriebenen Neubewertung geprüft, nachdem der Wirkstoff die 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten hatte. Ziel war die Feststellung des therapeutischen Mehrwerts gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (bedarfsgerechte Transfusionen plus Chelattherapie).

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie infolge von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten (niedriges bis intermediäres Risiko), die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht ansprachen oder dafür nicht geeignet sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Trotz einer statistisch signifikanten Verbesserung bei der langfristigen Transfusionsfreiheit (≥ 24 Wochen) wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft. Ausschlaggebend hierfür war, dass dieser Vorteil durch negative Effekte in anderen Bereichen (insb. Zunahme von Fatigue und Verschlechterung der körperlichen Funktion) sowie fehlende Vorteile bei der Lebensqualität und Mortalität klinisch relativiert wurde.