Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Selumetinib (Neubewertung nach Fristablauf: Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1))

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Selumetinib (Handelsname Koselugo) nach Ablauf einer Befristung gemäß der Arzneimittel-Richtlinie.

Durch den Beschluss wird die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie geändert, indem die bisherigen Angaben zu Selumetinib aufgehoben und durch neue Feststellungen zum Anwendungsgebiet der symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibrome bei Kindern und Jugendlichen mit Neurofibromatose Typ 1 ersetzt werden. Da Selumetinib als Arzneimittel gegen seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (eine einarmige Studie) keine Quantifizierung zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen je nach Dosierung zwischen ca. 96.000 € und 288.000 €.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Selumetinib (Koselugo):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat eine erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Selumetinib nach Ablauf einer Befristung durchgeführt, um den Zusatznutzen gegenüber dem bisherigen Therapiestandard bei seltenen Erkrankungen (Orphan Drug) dauerhaft festzulegen.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1).

Wichtige Änderungen und Ergebnisse Es wurde ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen (Aussagesicherheit: „Anhaltspunkt“) festgestellt, da die einarmige Zulassungsstudie (SPRINT) zwar eine relevante Reduktion des Tumorvolumens belegt, die wissenschaftliche Datengrundlage ohne Kontrollgruppe jedoch keine exakte Quantifizierung des Nutzens gegenüber einer Vergleichstherapie zulässt. Die Behandlung ist als Monotherapie vorgesehen; zusätzliche Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Fachärzte (z. B. Neuropädiatrie) wurden bestätigt.