Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien)

Dieser Beschluss betrifft die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Axicabtagen-Ciloleucel nach § 35a SGB V aufgrund der Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Für das Anwendungsgebiet (erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom oder primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom nach mindestens zwei Vortherapien) wurde ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Tisagenlecleucel oder Lisocabtagen maraleucel) als nicht belegt eingestuft, da keine geeigneten Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten pro Patient belaufen sich auf ca. 272.000 € zuzüglich Nebenkosten, wobei der Beschluss bis zum 1. Juli 2024 befristet ist.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 21. Dezember 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen der CAR-T-Zelltherapie Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta) neu bewertet, da das Arzneimittel die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit das privilegierte Verfahren für Orphan Drugs endete. Das Ergebnis der Prüfung ist, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie als nicht belegt gilt, da die vom Hersteller eingereichten Studien methodische Mängel aufwiesen und keinen direkten Vergleich ermöglichten.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) oder primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL), die bereits mindestens zwei systemische Vortherapien erhalten haben und für eine CAR-T-Zelltherapie oder Stammzelltransplantation infrage kommen.

Wichtige Änderungen Die zweckmäßige Vergleichstherapie wurde neu definiert und umfasst nun spezifisch die CAR-T-Zelltherapien Tisagenlecleucel (nur bei DLBCL) oder Lisocabtagen-maraleucel. Aufgrund dieser Neufestlegung und um dem Hersteller die Nachreichung geeigneter Daten zu ermöglichen, wurde die Geltungsdauer des Beschlusses kurzfristig bis zum 1. Juli 2024 befristet.