ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Erstfassung der Anlage IV – Gentherapeutika bei Hämophilie

Dieser Beschluss dient der Ergänzung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL) um spezifische Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Gentherapeutika bei Hämophilie. Ziel ist die Sicherstellung einer qualitativ hochwertigen Versorgung bei der Anwendung dieser neuartigen Therapien durch die Festlegung verbindlicher Standards.

• § 23 (Nummer 3 und 4) – Der Anwendungsbereich der Richtlinie wird um den Punkt „Gentherapeutika bei Hämophilie in Anlage IV“ erweitert.
• Anlage IV – Diese Anlage wird neu in die Richtlinie eingefügt und enthält die spezifischen Anforderungen an die Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität für die Durchführung von Gentherapien bei Hämophilie.

Diese Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ergänzt die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie um die Anlage IV, welche spezifische Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Gentherapeutika bei Hämophilie A und B festlegt. Ziel ist es, durch verbindliche Mindestanforderungen an die Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität eine sichere Anwendung dieser neuartigen, meist einmaligen Therapien sowie eine engmaschige Langzeitnachbeobachtung zu gewährleisten. Zu den wesentlichen Änderungen gehören die Festlegung von Mindestfallzahlen (mind. 30 Patienten für die Behandlung, mind. 10 für die Nachsorge), spezifische Facharztqualifikationen mit Zusatzweiterbildung Hämostaseologie sowie die Verpflichtung zur Erstellung standardisierter Behandlungspfade (SOPs) und einer 15-jährigen Nachsorge.