Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (Neues Anwendungsgebiet: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär)

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um eine Nutzenbewertung des Wirkstoffs Axicabtagen-Ciloleucel für ein neues Anwendungsgebiet (diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und hochmalignes B-Zell-Lymphom nach Erstlinien-Chemoimmuntherapie).

Für Patienten, die für eine Hochdosistherapie infrage kommen, wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, während für Patienten, die hierfür nicht infrage kommen, ein Zusatznutzen als nicht belegt gilt. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich auf rund 272.000 Euro pro Patient, wobei die Feststellungen für die erstgenannte Patientengruppe aufgrund noch ausstehender Daten bis zum 1. Juli 2024 befristet wurden.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 21. Dezember 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der CAR-T-Zell-Therapie Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet, nachdem das Arzneimittel die Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro überschritten hatte. Ziel war die Feststellung des therapeutischen Mehrwerts gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Standard-Chemoimmuntherapie und Stammzelltransplantation).

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) oder hochmalignem B-Zell-Lymphom (HGBL), deren Erkrankung refraktär ist oder innerhalb von 12 Monaten nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidiviert ist. Dabei wurde zwischen Patienten unterschieden, die für eine Hochdosistherapie infrage kommen (Gruppe a), und solchen, für die dies nicht gilt (Gruppe b).

Wichtige Änderungen und Bewertung Für transplantationsfähige Patienten (Gruppe a) wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da zwar Vorteile beim Gesamtüberleben und ereignisfreien Überleben vorlagen, aber geeignete Daten zu Nebenwirkungen und Lebensqualität fehlten. Für nicht-transplantationsfähige Patienten (Gruppe b) ist ein Zusatznutzen mangels geeigneter Studiendaten nicht belegt. Der Beschluss ist aufgrund der lückenhaften Datenlage zu den Nebenwirkungen bis zum 1. Juli 2024 befristet, bis zu dem der Hersteller vollständige Analysen nachreichen muss.