Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch eine Ergänzung der Anlage XII hinsichtlich der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lumacaftor/Ivacaftor (Handelsname Orkambi) für ein neues Anwendungsgebiet.

Gegenstand der Änderung ist die Aufnahme von Kindern im Alter von 1 bis unter 2 Jahren mit zystischer Fibrose (homozygote F508del-Mutation), für die ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) festgestellt wurde. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich in dieser Patientengruppe auf rund 147.785 Euro pro Patient, wobei die Behandlung durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden muss.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 18. Januar 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet und einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) festgestellt. Da für diese spezifische Altersgruppe keine direkt vergleichenden Studiendaten vorlagen, basierte die Entscheidung auf einer Evidenzübertragung (Extrapolation) von Daten älterer Patientengruppen, unterstützt durch eine einarmige Phase-III-Studie.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kleinkinder im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die an zystischer Fibrose (Mukoviszidose) leiden und homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.

Wichtige Änderungen Mit diesem Beschluss wird die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) erweitert, sodass die medikamentöse Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Erkrankung nun bereits ab einem Alter von einem Jahr zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung möglich ist. Die Einleitung und Überwachung der Therapie muss durch in der pädiatrischen Mukoviszidose-Behandlung erfahrene Ärzte erfolgen.