Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Cipaglucosidase alfa zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (späte Verlaufsform) in Kombination mit Miglustat.

Durch die Aufnahme in die Anlage XII der AM-RL wird für Cipaglucosidase alfa im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Alglucosidase alfa) ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt. Ausschlaggebend waren Vorteile in der Mobilität und im Energielevel der Patienten, während bei der Mortalität und den Nebenwirkungen keine signifikanten Unterschiede auftraten; die Jahrestherapiekosten für die Kombinationstherapie belaufen sich auf rund 630.730 € pro Patient.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 1. Februar 2024:

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Cipaglucosidase alfa (Handelsname Pombiliti) in Kombination mit Miglustat bewertet und einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Alglucosidase alfa festgestellt.

Betroffene Patientengruppen: Die Entscheidung betrifft Erwachsene mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).

Wichtige Änderungen: Das Arzneimittel wird als neue Therapieoption in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen, wobei der Zusatznutzen primär auf Verbesserungen bei der Mobilität und dem Energielevel basiert; für andere Bereiche wie Atemfunktion oder Lebensqualität konnten hingegen keine signifikanten Vorteile gegenüber der Standardtherapie belegt werden.