Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eftrenonacog alfa (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Hämophilie B))

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Anlage XII im Rahmen einer Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Eftrenonacog alfa.

Gegenstand des Beschlusses ist die Neubewertung von Eftrenonacog alfa zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B, nachdem die Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten wurde. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate) für keine Altersgruppe belegt ist, da keine geeigneten Daten vorgelegt wurden. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel liegen je nach Alter und Gewicht der Patienten zwischen ca. 48.700 € und 581.800 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 1. Februar 2024:

Zusammenfassung Gegenstand des Beschlusses ist die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Eftrenonacog alfa (Alprolix) zur Behandlung und Prophylaxe der Hämophilie B bei allen Altersgruppen, nachdem das Arzneimittel die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Mio. Euro überschritten hat. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder plasmatische Faktor-IX-Präparate) nicht belegt ist, da der Hersteller keine direkt vergleichenden Studien vorlegte. Die Entscheidung führt zu einer entsprechenden Anpassung der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie, wobei die Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung sowie die detaillierten Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung neu fixiert wurden.