Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einstellung eines Beratungsverfahrens – Exagamglogen Autotemcel (β-Thalassämie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Dieser Beschluss betrifft das Verfahren zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln im Rahmen der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL). Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stellt hiermit das Beratungsverfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie ein. Damit wird zum jetzigen Zeitpunkt keine Verpflichtung zur Erhebung zusätzlicher versorgungsnaher Daten für dieses Anwendungsgebiet festgelegt.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des Beschlusses:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (bei Patienten ab 12 Jahren) eingestellt. Obwohl initiale Evidenzlücken bezüglich des Langzeitnutzens identifiziert wurden, wird eine zusätzliche Datenerhebung als nicht umsetzbar erachtet, da die erwartete Fallzahl für eine valide statistische Auswertung (Confounder-Kontrolle) unter 100 Patienten liegt. Zudem stufte der G-BA die vom Hersteller geplanten Registerstudien als unzureichend für die Nutzenbewertung ein, während eine eigene Datenerhebung aufgrund unverhältnismäßig langer Beobachtungszeiträume verworfen wurde.