Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Nonacog beta pegol (Neues Anwendungsgebiet: Hämophilie B, < 12 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII um eine Nutzenbewertung zum Wirkstoff Nonacog beta pegol (Refixia) für ein neues Anwendungsgebiet. Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie B wurde im Vergleich zu rekombinanten oder aus Plasma gewonnenen Faktor-IX-Präparaten ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da keine geeigneten Daten vorgelegt wurden. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel liegen je nach Alter und Gewicht der Kinder zwischen ca. 47.000 € und 183.000 €.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 15. Februar 2024:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Wirkstoffs Nonacog beta pegol (Refixia) zur Behandlung und Prophylaxe von Hämophilie B bei Kindern unter 12 Jahren angepasst. Trotz der Zulassungserweiterung wurde ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (andere rekombinante oder aus Plasma gewonnene Faktor-IX-Präparate) als nicht belegt eingestuft. Grund hierfür war das Fehlen direkt vergleichender Studien; die vom Hersteller eingereichten einarmigen Daten reichten für einen wissenschaftlichen Nachweis des Mehrwerts nicht aus. Die Änderung betrifft primär die formale Nutzenbewertung in Anlage XII der AM-RL und legt die entsprechenden Therapiekosten für diese junge Patientengruppe fest.