Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (Neubewertung nach Fristablauf: Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, 0 ≤ 25 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Angaben zu Tisagenlecleucel in Anlage XII im Rahmen einer Neubewertung nach Fristablauf.

Betroffen ist das Anwendungsgebiet für Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL). Da Tisagenlecleucel als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Therapiekosten für das zu bewertende Arzneimittel belaufen sich auf 239.000 € pro Patient, zuzüglich weiterer Kosten für die Lymphozytendepletion und notwendige GKV-Leistungen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 15. Februar 2024 zu Tisagenlecleucel (Kymriah):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat eine erneute Nutzenbewertung für das CAR-T-Zell-Therapeutikum Tisagenlecleucel nach Ablauf einer Befristung durchgeführt, um auf Basis finaler Studiendaten über den Zusatznutzen im Vergleich zur Standardtherapie zu entscheiden.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis einschließlich 25 Jahre mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (B-Zell-ALL).

Wichtige Änderungen und Ergebnis Trotz Vorlage finaler Daten aus den Zulassungsstudien (z. B. ELIANA) und eines indirekten Registervergleichs wurde ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen (Anhaltspunkt) festgestellt. Da die Datenbasis weiterhin nur auf einarmigen Studien ohne validen direkten Vergleich beruht, lässt die wissenschaftliche Datengrundlage eine präzise Quantifizierung des therapeutischen Mehrwerts gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht zu.