Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Anlage XII im Rahmen einer Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Migalastat (Handelsname Galafold).

Die Änderung betrifft die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose und einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation, wobei die Neubewertung aufgrund des Überschreitens der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs erfolgte. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Agalsidase alfa oder Agalsidase beta) nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten für Migalastat belaufen sich auf rund 244.640 € pro Patient, was im Bereich der Kosten für die Enzymersatztherapien liegt.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 15. Februar 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Wirkstoff Migalastat (Galafold) einer erneuten Nutzenbewertung unterzogen, da das Arzneimittel die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit den Status des „fiktiven“ Zusatznutzens verlor. Ziel war die Feststellung des tatsächlichen Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (Enzymersatztherapie).

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit gesicherter Diagnose Morbus Fabry (α-Galaktosidase-A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende (sensitive) Mutation aufweisen.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Trotz der vorgelegten Studiendaten (ATTRACT-Studie) wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da in den Kategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen keine statistisch signifikanten Vorteile gegenüber der Vergleichstherapie (Agalsidase alfa oder beta) nachgewiesen werden konnten. Die therapeutische Anwendung bleibt zulässig, jedoch erfolgt die Abrechnung nun auf Basis dieser Bewertung ohne nachgewiesenen Mehrwert.