Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vosoritid (Neubewertung wegen Überschreitung der 30 Mio. €-Umsatzgrenze: Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch eine Neufassung der Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V für den Wirkstoff Vosoritid in Anlage XII. Die Änderung erfolgt aufgrund einer Neubewertung nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für das Anwendungsgebiet der Achondroplasie bei Patienten ab 2 Jahren mit noch offenen Epiphysen.

Für diese Patientengruppe wurde im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, wobei insbesondere Vorteile bei der Körpergröße (z-Score) gegenüber Placebo belegt wurden. Die Jahrestherapiekosten für Vosoritid belaufen sich auf ca. 225.680,60 € pro Patient, während die Kosten für die Vergleichstherapie patientenindividuell variieren.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Vosoritid (Voxzogo®):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Vosoritid zur Behandlung von Achondroplasie neu bewertet, da der Wirkstoff die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit das vereinfachte Verfahren für Orphan Drugs endete. Ziel war die Bestimmung des therapeutischen Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Best-Supportive-Care“ (BSC).

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Kinder und Jugendliche ab einem Alter von 2 Jahren mit genetisch bestätigter Achondroplasie, bei denen die Wachstumsfugen (Epiphysen) noch nicht geschlossen sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Es wurde ein Hinweis auf einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Zwar zeigt Vosoritid einen signifikanten Vorteil bei der Körpergröße (z-Score), jedoch ist unklar, wie sich dies langfristig auf assoziierte Komplikationen, die Disproportionalität des Körpers oder die finale Endgröße auswirkt, da hierzu noch keine ausreichenden Langzeitdaten vorliegen.