Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Erstfassung der Anlage V – Eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel

Dieser Beschluss dient der Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL), um spezifische Qualitätsanforderungen für die Anwendung des Arzneimittels Eladocagene exuparvovec festzulegen.

• § 23 Nummer 4 – Hier wird eine redaktionelle Änderung vorgenommen (Ersetzung eines Punktes durch ein Komma), um die Aufzählung fortzuführen.
• § 23 Nummer 5 – Dieser Punkt wird neu eingefügt, um Eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel in Verbindung mit der neuen Anlage V in den Anwendungsbereich der Richtlinie aufzunehmen.
• Anlage V – Diese Anlage wird neu in die Richtlinie eingefügt und enthält die spezifischen Anforderungen an die Qualitätssicherung für die Anwendung von Eladocagene exuparvovec bei Patientinnen und Patienten mit AADC-Mangel.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Stellungnahmeverfahren eingeleitet, um die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie um die neue Anlage V für das Gentherapeutikum Eladocagene exuparvovec zu ergänzen. Diese Anlage regelt die strengen Qualitätsanforderungen für die Behandlung von Kindern ab 18 Monaten mit dem seltenen AADC-Mangel, einer schweren neurometabolischen Erkrankung. Zu den wesentlichen Änderungen gehören spezifische Mindestanforderungen an die Struktur- und Prozessqualität, wie die verpflichtende Einbindung spezialisierter Fachärzte (Neuropädiatrie, Neurochirurgie), Mindestfallzahlen, eine standardisierte Nachsorge über 15 Jahre sowie die Teilnahme an einem Patientenregister.