Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lonapegsomatropin (Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre)

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um eine neue Anlage zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lonapegsomatropin gemäß § 35a SGB V.

Betroffen ist die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie, in die der Wirkstoff Lonapegsomatropin zur Behandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen (3 bis < 18 Jahre) aufgrund von Wachstumshormonmangel aufgenommen wird. Da Lonapegsomatropin als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantitative Bestimmung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen je nach Körpergewicht und Dosierung zwischen ca. 14.288 € und 59.328 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 7. März 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Wirkstoff Lonapegsomatropin (Handelsname: Skytrofa) zur Behandlung von Wachstumsstörungen bewertet und einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Da das Medikament als Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt; die vorliegenden Studiendaten erlaubten jedoch keine genaue Bestimmung des Ausmaßes gegenüber der Standardtherapie.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder und Jugendliche im Alter von 3 bis unter 18 Jahren, die unter einer Wachstumsstörung leiden, welche durch einen Mangel an körpereigenem Wachstumshormon (Wachstumshormonmangel, GHD) verursacht wird.

Wichtige Änderungen Lonapegsomatropin wird als neue Therapieoption in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen, wobei die Anwendung durch in der pädiatrischen Endokrinologie erfahrene Ärzte erfolgen muss. Die wesentliche Neuerung für Patienten besteht im Behandlungsmodus: Während herkömmliches Somatropin täglich injiziert wird, erfolgt die Gabe von Lonapegsomatropin als Depotpräparat nur einmal wöchentlich, was bei vergleichbarer Wirksamkeit hinsichtlich der Körpergröße die Therapielast verringern kann.