Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Aufnahme einer Nutzenbewertung für den Wirkstoff Risdiplam (Handelsname Evrysdi) in einem neuen Anwendungsgebiet. Für Patientinnen und Patienten im Alter von unter zwei Monaten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) wurde in allen untersuchten Patientengruppen (präsymptomatisch mit 1–4 SMN2-Kopien sowie symptomatisch mit Typ 1-SMA) ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie als nicht belegt eingestuft. Die Jahrestherapiekosten für Risdiplam belaufen sich in den ersten zwei Lebensmonaten auf rund 8.574 €, wobei die Behandlung durch in der SMA-Therapie erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte erfolgen muss.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 7. März 2024 zu Risdiplam (Evrysdi):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Risdiplam für ein neues Anwendungsgebiet bewertet, wobei aufgrund fehlender vergleichender Daten gegenüber den zweckmäßigen Vergleichstherapien (Nusinersen oder Onasemnogen-Abeparvovec) formal ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft wurde. Dennoch wird der Wirkstoff unter Berücksichtigung der Schwere der Erkrankung und der Expertenstellungnahmen als eine relevante Therapieoption anerkannt.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Säuglinge im Alter von unter 2 Monaten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA), unterteilt in drei Gruppen:

• Präsymptomatische Patienten mit bis zu 3 SMN2-Genkopien.
• Symptomatische Patienten mit klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA.
• Präsymptomatische Patienten mit 4 SMN2-Genkopien.

Wichtige Änderungen Die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) wird um dieses neue, sehr junge Alterssegment erweitert, wobei die Einleitung und Überwachung der Therapie zwingend durch in der SMA-Behandlung erfahrene Fachärzte (Neuropädiatrie/Neurologie) erfolgen muss. Zudem wurden die spezifischen Therapiekosten für diese Altersgruppe (basierend auf einem Durchschnittsgewicht von 4,35 kg) sowie die Anforderungen an die molekulargenetische Diagnostik präzisiert.