Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Anlage XII um den Wirkstoff Pegunigalsidase alfa zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Fabry.

Für dieses Anwendungsgebiet wurde im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder Migalastat) ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da keine relevanten Unterschiede in der Mortalität, Morbidität und bei den Nebenwirkungen festgestellt wurden und zur Lebensqualität keine Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Pegunigalsidase alfa belaufen sich auf rund 357.191 € pro Patient, wobei die Behandlung durch in der Therapie von Morbus Fabry erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden muss.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 21. März 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat die Nutzenbewertung für den Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) gemäß § 35a SGB V durchgeführt, um den therapeutischen Zusatznutzen gegenüber der bisherigen Standardtherapie zu bestimmen. Im Ergebnis wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da die vorgelegten Studiendaten (BALANCE-Studie) keine statistisch signifikanten Vorteile in den relevanten Kategorien Mortalität, Morbidität und Lebensqualität zeigten.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft erwachsene Patienten mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase), für die Pegunigalsidase alfa als langfristige Enzymersatztherapie zugelassen ist.

Wichtige Änderungen Der Wirkstoff wird in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie aufgenommen, jedoch ohne Zuerkennung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder Migalastat). Die Einleitung und Überwachung der Therapie muss durch in der Behandlung von Morbus Fabry erfahrene Ärzte erfolgen, wobei die Jahrestherapiekosten pro Patient bei ca. 893.000 € liegen.