Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Sirolimus (Faziale Angiofibrome bei tuberöser Sklerose, ≥ 6 Jahre)

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Anlage XII um den Wirkstoff Sirolimus zur Behandlung von fazialen Angiofibromen bei tuberöser Sklerose (Patienten ab 6 Jahren). Da Sirolimus als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte zwischen ca. 8.505 € und 19.104 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 21. März 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Sirolimus (Handelsname: Hyftor) zur Behandlung von fazialen Angiofibromen bei tuberöser Sklerose bewertet. Da das Arzneimittel als Orphan Drug (für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt, weshalb lediglich das Ausmaß dieses Nutzens anhand der Studienlage zu quantifizieren war.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene sowie Kinder und Jugendliche ab einem Alter von 6 Jahren, die unter Gesichtstumoren (Angiofibromen) leiden, welche im Zusammenhang mit der Erbkrankheit tuberöse Sklerose auftreten.

Wichtige Änderungen und Bewertung Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Zwar zeigten die Studien (insbesondere NPC-12G-1) eine signifikante Verbesserung der Hautveränderungen, jedoch ließen methodische Unsicherheiten bei den Messinstrumenten und die kurze Studiendauer von 12 Wochen eine genaue Einstufung des Ausmaßes nicht zu. Als qualitätssichernde Maßnahme wurde festgelegt, dass die Therapie abgebrochen werden sollte, falls nach 12 Wochen kein Behandlungseffekt eintritt.