Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Midostaurin (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Grenze: akute myeloische Leukämie (AML), FLT3-Mutation)

Dieser Beschluss betrifft die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Midostaurin zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter FLT3-mutierter akuter myeloischer Leukämie (AML) nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze.

Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (u. a. Induktions- und Konsolidierungstherapie mit Cytarabin/Daunorubicin sowie patientenindividuelle Erhaltungstherapie) mangels bewertbarer Daten nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten für Midostaurin in der Kombinationstherapie liegen pro Patient zwischen ca. 154.848 € und 161.008 €, wobei die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie erfolgen muss und ein validierter FLT3-Mutationstest Voraussetzung ist.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 2. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Wirkstoff Midostaurin (Rydapt) einer erneuten Nutzenbewertung unterzogen, da der Wirkstoff als Orphan Drug die gesetzliche Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit erstmals den Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) nachweisen musste.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen und für eine intensive Therapie geeignet sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Obwohl Midostaurin in medizinischen Leitlinien als Therapiestandard gilt, wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da die vom Hersteller eingereichten Studiendaten (insb. die RATIFY-Studie) die vom G-BA definierte zweckmäßige Vergleichstherapie – insbesondere in der Erhaltungsphase – nicht adäquat abbildeten. Wichtig ist hierbei die Festlegung der zVT, die je nach Behandlungsphase und Mutationsstatus eine patientenindividuelle Auswahl aus Chemotherapie, Stammzelltransplantation sowie Wirkstoffen wie Azacitidin oder Sorafenib (Off-Label) vorsieht.