Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Midostaurin (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Grenze: systemische Mastozytose)

Dieser Beschluss fasst die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich des Wirkstoffs Midostaurin neu, da nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze eine reguläre Nutzenbewertung für das Anwendungsgebiet der systemischen Mastozytose durchgeführt wurde. Für die betroffene Patientengruppe (ASM, SM-AHN oder MCL) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (patientenindividuelle Therapie, u. a. mit Avapritinib oder Cladribin) nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Midostaurin belaufen sich auf rund 393.151 € pro Patient, wobei die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie erfolgen muss.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 2. Mai 2024:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Wirkstoff Midostaurin (Rydapt) zur Behandlung fortgeschrittener Formen der systemischen Mastozytose (ASM, SM-AHN, MCL) neu bewertet, nachdem das Arzneimittel die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Millionen Euro überschritten hatte. Im Vergleich zur patientenindividuellen Vergleichstherapie (u. a. Avapritinib, Cladribin oder Imatinib) wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da die eingereichten Studiendaten methodische Mängel aufwiesen oder keinen direkten Vergleich ermöglichten. Die Entscheidung führt zu einer entsprechenden Anpassung der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie, wobei die Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung durch spezialisierte Hämatologen und Onkologen weiterhin bestehen bleiben.