Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Cannabidiol (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam)) – Kombinationstherapie

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Anlagen XII und XIIa zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cannabidiol beim Dravet-Syndrom. Da die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Mio. Euro überschritten wurde, erfolgte eine reguläre Neubewertung des Zusatznutzens für Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren in Kombination mit Clobazam.

Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (eine patientenindividuelle Therapie aus verschiedenen Antiepileptika wie Fenfluramin oder Stiripentol) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Cannabidiol und Clobazam liegen je nach Patientengruppe zwischen ca. 7.500 € und 69.270 €. Zudem wurden in Anlage XIIa die Wirkstoffe Brivaracetam, Cenobamat und Vigabatrin als Kombinationspartner für den gesetzlichen Kombinationsabschlag benannt.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat eine erneute Nutzenbewertung für den Wirkstoff Cannabidiol (Epidyolex) durchgeführt, da das Arzneimittel die gesetzliche Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit den Status der privilegierten Nutzenbewertung für Orphan Drugs verlor. Ziel war die Feststellung des Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom (DS), die Cannabidiol als Zusatztherapie in Verbindung mit Clobazam erhalten.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt, da der Hersteller keine geeigneten Studiendaten vorlegte, welche die im Vergleichsarm notwendige patientenindividuelle Therapieoptimierung berücksichtigten (Vergleich lediglich gegen Placebo bei stabiler Hintergrundtherapie). Trotz des fehlenden formalen Nachweises bleibt Cannabidiol laut G-BA eine relevante Therapieoption im Einzelfall; zudem wurden spezifische Arzneimittel für mögliche Kombinationstherapien neu benannt bzw. in die Anlage XIIa aufgenommen.