Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Cannabidiol (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam) – Kombinationstherapie

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Ergebnisse zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cannabidiol in Anlage XII sowie durch entsprechende Anpassungen in Anlage XIIa bezüglich der Kombinationstherapien.

Gegenstand des Beschlusses ist die Neubewertung von Cannabidiol (Handelsname Epidyolex) als Zusatztherapie zu Clobazam bei Patienten ab 2 Jahren mit Lennox-Gastaut-Syndrom, nachdem die Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten wurde. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (eine patientenindividuelle Therapie aus einer Vielzahl von Antiepileptika) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Cannabidiol und Clobazam liegen je nach Patientengruppe zwischen ca. 7.500 € und 69.270 €. Zudem wurden in Anlage XIIa die Wirkstoffe Brivaracetam, Cenobamat und Vigabatrin als Kombinationspartner für den gesetzlichen Kombinationsabschlag benannt.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Wirkstoff Cannabidiol (Epidyolex) einer erneuten Nutzenbewertung unterzogen, da das Arzneimittel die gesetzliche Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Millionen Euro überschritten hat. Ziel war die Feststellung eines Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie unter regulären Bedingungen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Die Bewertung betrifft Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), bei denen Cannabidiol als Zusatztherapie in Verbindung mit Clobazam angewendet wird.

Wichtige Änderungen Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt, da die eingereichten Studiendaten die zweckmäßige Vergleichstherapie (eine patientenindividuelle Optimierung der Medikation) nicht korrekt abbildeten, sondern lediglich Placebo einsetzten. Zudem wurde die Liste der Vergleichstherapien um Wirkstoffe wie Fenfluramin erweitert und spezifische Kombinationen mit neuen Wirkstoffen (z. B. Brivaracetam, Cenobamat) für Abrechnungszwecke benannt.