Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vosoritid (Neues Anwendungsgebiet: Achondroplasie, ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem die Ergebnisse einer Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V für den Wirkstoff Vosoritid (Handelsname Voxzogo) in ein neues Anwendungsgebiet aufgenommen werden. Konkret betrifft dies die Behandlung von Achondroplasie bei Patientinnen und Patienten im Alter von 4 Monaten bis unter 2 Jahren, deren Epiphysen noch nicht geschlossen sind.

Für diese Patientengruppe wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Während bei der Mortalität und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität keine relevanten Unterschiede oder bewertbaren Daten vorlagen, zeigte sich in der Morbidität ein Vorteil bei der Körpergröße (z-Score) unter Berücksichtigung der Daten älterer Kinder, dem ein Nachteil durch Reaktionen an der Injektionsstelle gegenübersteht. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich auf rund 225.680,60 € pro Patient.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Vosoritid (Voxzogo):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Vosoritid zur Behandlung von Achondroplasie (einer Form des Kleinwuchses) bewertet, um dessen therapeutischen Stellenwert im Vergleich zur bisherigen Standardversorgung festzulegen.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kleinkinder im Alter von 4 Monaten bis unter 2 Jahren mit genetisch bestätigter Achondroplasie, bei denen die Wachstumsfugen (Epiphysen) noch nicht geschlossen sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Obwohl die studienspezifischen Daten für diese junge Altersgruppe allein nicht statistisch signifikant waren, wurde aufgrund der Übertragbarkeit von Ergebnissen älterer Kinder ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) festgestellt. Die Behandlung muss durch in Wachstumsstörungen erfahrene Fachärzte erfolgen und zielt primär auf eine Verbesserung des Körperwachstums (z-Score) ab, wobei Langzeitdaten zur endgültigen Körpergröße noch ausstehen.