Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Cannabidiol (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre) – Kombinationstherapie

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Anlage XII und Anlage XIIa zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cannabidiol bei Krampfanfällen im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose (ab 2 Jahren).

Für die betroffene Patientengruppe wurde im Rahmen der Neubewertung (nach Überschreiten der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs) festgestellt, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (patientenindividuelle Therapie) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Cannabidiol liegen zwischen ca. 6.564 € und 85.769 €, während in Anlage XIIa zudem die Wirkstoffe Cenobamat, Brivaracetam und Vigabatrin als Kombinationspartner für den gesetzlichen Kombinationsabschlag benannt werden.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Der G-BA hat den Wirkstoff Cannabidiol (Epidyolex) zur Zusatzbehandlung von Krampfanfällen bei Tuberöser Sklerose (ab 2 Jahren) neu bewertet, nachdem das Arzneimittel die 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze überschritten hatte. Trotz der Schwere der Erkrankung wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da die vorgelegte Studie die zweckmäßige Vergleichstherapie (eine patientenindividuelle Optimierung der Medikation) nicht ausreichend umsetzte. Wichtige Änderungen betreffen zudem die Aktualisierung der Vergleichstherapie, aus der Wirkstoffe für infantile Spasmen (wie ACTH oder Glukokortikoide) aufgrund des Patientenalters gestrichen und durch andere Optionen wie Phenobarbital oder Vigabatrin ersetzt wurden.