Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Dieser Beschluss regelt die Neufassung der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Patisiran in der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), nachdem die Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten wurde.

Betroffen ist die Anlage XII, in der die Angaben zu Patisiran für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 aktualisiert werden. Im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie Vutrisiran wurde ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen festgestellt, da insbesondere Nachteile bei den Nebenwirkungen (schwerwiegende unerwünschte Ereignisse) auftraten. Die Jahrestherapiekosten für Patisiran belaufen sich auf rund 435.300 € pro Patient, womit sie deutlich über den Kosten der Vergleichstherapien Tafamidis oder Vutrisiran liegen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Wirkstoff Patisiran (Onpattro) einer erneuten Nutzenbewertung unterzogen, da das Arzneimittel die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit den regulären Nachweis gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie erbringen musste. Ziel war die Feststellung des therapeutischen Zusatznutzens im Vergleich zum aktuellen Behandlungsstandard.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose), die unter einer symptomatischen Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 leiden.

Wichtige Änderungen und Bewertung Im Gegensatz zur vorherigen Orphan-Drug-Bewertung wurde nun ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen gegenüber der Vergleichstherapie Vutrisiran festgestellt. Während in den Bereichen Mortalität und Morbidität keine signifikanten Unterschiede vorlagen, schnitt Patisiran bei den Nebenwirkungen (insbesondere schwere unerwünschte Ereignisse) schlechter ab als das Vergleichspräparat.