Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation))

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII um eine Nutzenbewertung für die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor.

Betroffen ist die Behandlung von Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und eine Gating-Mutation auf dem zweiten Allel tragen. Da keine geeigneten Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor-Monotherapie) vorlagen, ist ein Zusatznutzen für diese Patientengruppe nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination liegen bei rund 206.744 Euro pro Patient.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für ein neues Anwendungsgebiet bewertet und diesen als nicht belegt eingestuft. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studiendaten zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorlegte, konnte ein therapeutischer Mehrwert gegenüber dem Standard nicht festgestellt werden.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die eine spezifische genetische Konstellation aufweisen: Sie müssen heterozygot für die F508del-Mutation sein und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (einschließlich R117H) tragen.

Wichtige Änderungen Trotz der Zulassungserweiterung durch die EMA wird das Medikament für diese spezifische Kleinkindergruppe in der Arzneimittel-Richtlinie ohne nachgewiesenen Zusatznutzen geführt; als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt weiterhin die bestehende Behandlung mit Ivacaftor-Monotherapie (plus symptomatische Maßnahmen). Die Jahrestherapiekosten für die neue Dreifachkombination belaufen sich in dieser Altersgruppe auf rund 132.000 Euro pro Patient.