Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Dieser Beschluss ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um eine Nutzenbewertung der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für ein neues Anwendungsgebiet (pädiatrische Patienten von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose und spezifischen Mutationen). Für diese Patientengruppe ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten der Kombination belaufen sich auf rund 206.744 Euro pro Patient, zuzüglich der Kosten für die individuell unterschiedliche Best-Supportive-Care.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet, kam jedoch zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) nicht belegt ist.

Betroffene Patientengruppen: Die Entscheidung betrifft Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die heterozygot für die F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine „andere“ oder unbekannte Mutation aufweisen (keine Minimalfunktions-, Gating- oder Restfunktions-Mutation).

Wichtige Änderungen: Trotz der Zulassungserweiterung für diese junge Altersgruppe wurden keine direkt vergleichenden Studiendaten vorgelegt, weshalb mangels Belegen für diese spezifische Patientengruppe kein therapeutischer Mehrwert gegenüber der Standardversorgung festgestellt werden konnte; die Jahrestherapiekosten belaufen sich dabei auf ca. 250.000 € pro Patient.