Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII, um die Nutzenbewertung der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für ein neues Anwendungsgebiet (Kinder von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose und spezifischen Mutationen) zu regeln.

Für diese Patientengruppe, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation ist und eine Restfunktions-Mutation auf dem zweiten Allel trägt, wurde ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) als nicht belegt eingestuft, da keine geeigneten Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination belaufen sich auf rund 206.744 Euro pro Patient, wobei die Behandlung durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden muss.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für ein neues Anwendungsgebiet bewertet, konnte jedoch mangels aussagekräftiger Studiendaten gegenüber der Vergleichstherapie keinen Vorteil feststellen.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation aufweisen.

Wichtige Änderungen Obwohl das Medikament für diese junge Altersgruppe neu zugelassen wurde, wird der Zusatznutzen als „nicht belegt“ eingestuft, da der Hersteller keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und eine Übertragung von Daten älterer Patientengruppen nicht zulässig war; die Versorgung erfolgt daher weiterhin auf Basis der „Best-Supportive-Care“.