Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um eine Nutzenbewertung für die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Handelsname Kaftrio) in einem neuen Anwendungsgebiet. Betroffen sind Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und eine zweite Mutation mit Minimalfunktion aufweisen. Der G-BA stellte für diese Patientengruppe einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) fest, wobei die Jahrestherapiekosten pro Patient bei ca. 206.744 Euro liegen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Der G-BA hat die Arzneimittel-Richtlinie angepasst, um die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (spezifische Genmutation: heterozygot F508del/Minimalfunktion) zuzulassen. Da für diese Altersgruppe keine direkt vergleichenden Studiendaten vorlagen, wurde der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) durch eine Evidenzübertragung von älteren Patientengruppen abgeleitet. Im Ergebnis wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, wobei die Behandlung durch in der Mukoviszidose-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen muss.