Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Dieser Beschluss ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um eine Nutzenbewertung für die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in einem neuen Anwendungsgebiet.

Betroffen ist die Behandlung von Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation sind. Der G-BA stellte für diese Patientengruppe (ca. 250 Personen) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Lumacaftor/Ivacaftor einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten für die neue Kombinationstherapie belaufen sich auf rund 206.744 Euro pro Patient.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Handelsname: Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für ein neues Anwendungsgebiet bewertet. Ziel war die Feststellung des therapeutischen Mehrwerts gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lumacaftor/Ivacaftor).

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Für diese Patientengruppe wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Da für diese Altersgruppe keine direkt vergleichenden Studien vorlagen, erfolgte eine Evidenzübertragung von Daten älterer Patientenpopulationen, was aufgrund der identischen genetischen Ursache und des progredienten Krankheitsverlaufs als medizinisch gerechtfertigt angesehen wurde.