Arzneimittel-Richtlinie/Anlage VI: Sorafenib zur Behandlung von Desmoidtumoren / Fibromatosen vom Desmoidtyp

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), um die Verordnungsfähigkeit eines Arzneimittels außerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs (Off-Label-Use) zu regeln.

Hierzu wird die Anlage VI Teil A der Arzneimittel-Richtlinie um den neuen Abschnitt „XXXVIII. Sorafenib zur Behandlung von Desmoidtumoren/Fibromatosen vom Desmoidtyp“ ergänzt. Die Neuregelung ermöglicht den Einsatz von Sorafenib bei Erwachsenen mit fortgeschrittenen, progredienten und behandlungsbedürftigen Desmoid-Tumoren, sofern die Therapie durch Fachärzte für Hämatologie und Onkologie erfolgt und die beteiligten pharmazeutischen Unternehmer eine Haftungserklärung abgegeben haben. Da für dieses Anwendungsgebiet keine zugelassenen Wirkstoffe existieren, werden in der Anlage spezifische Vorgaben zu Behandlungszielen, Dosierung (400 mg/Tag) sowie Abbruchkriterien festgelegt.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Mai 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA ermöglicht durch die Aufnahme in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage VI Teil A) die verordnungsfähige Anwendung des Wirkstoffs Sorafenib im Off-Label-Use. Ziel ist es, eine wissenschaftlich anerkannte Therapieoption für eine seltene Erkrankung bereitzustellen, für die der Wirkstoff bisher keine reguläre Zulassung besitzt.

Betroffene Patientengruppen Die Regelung betrifft Patienten mit fortgeschrittenen, therapierefraktären Desmoidtumoren (aggressive Fibromatosen), bei denen ein nachgewiesener Krankheitsprogress und eine Behandlungsbedürftigkeit vorliegen.

Wichtige Änderungen Sorafenib ist nun in diesem Indikationsbereich zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) erstattungsfähig, sofern die Einleitung und Überwachung der Therapie durch Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgt. Die Entscheidung basiert auf Studiendaten (Alliance-A091105), die eine signifikante Steigerung des progressionsfreien Überlebens belegen.