Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Alirocumab (Neues Anwendungsgebiet: Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre) – Kombinationstherapie

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in den Anlagen XII und XIIa um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Alirocumab für ein neues Anwendungsgebiet (Kinder und Jugendliche von 8 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie).

Für beide untersuchten Patientengruppen – sowohl für jene, bei denen die medikamentösen Optionen zur Lipidsenkung noch nicht ausgeschöpft wurden, als auch für jene, bei denen dies bereits der Fall ist – wurde ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie als nicht belegt eingestuft, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Alirocumab liegen je nach Patientengruppe und Kombinationstherapie zwischen ca. 2.825 € und 7.159 € (bzw. bis zu ca. 74.681 € bei zusätzlicher LDL-Apherese). Zudem wurde Evolocumab als Kombinationspartner gemäß § 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V benannt, um die Umsetzung des gesetzlichen Kombinationsabschlags zu ermöglichen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 6. Juni 2024:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Alirocumab (Praluent) zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH) bewertet. Ziel war die Einordnung des therapeutischen Mehrwerts gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie aufgrund einer Zulassungserweiterung.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Kinder und Jugendliche im Alter von 8 bis 17 Jahren, unterteilt in zwei Gruppen: (a) Patienten, bei denen die bisherigen diätetischen und medikamentösen Optionen zur Lipidsenkung noch nicht ausgeschöpft wurden, und (b) Patienten, bei denen diese Optionen bereits ausgeschöpft sind.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Für beide Patientengruppen wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten Studiendaten vorlegte, die einen direkten Vergleich mit der vom G-BA definierten zweckmäßigen Vergleichstherapie (z. B. maximal tolerierte Statindosis oder LDL-Apherese) ermöglichten. Die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) wird entsprechend ergänzt, wobei die spezifischen Verordnungseinschränkungen für PCSK9-Inhibitoren weiterhin zu beachten sind.