Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Hinblick auf die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Konkret werden die Vorgaben zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung angepasst, indem der Zeitpunkt für die nächste geplante Auswertung der Daten von der ersten Zwischenanalyse (nach 36 Monaten) auf eine zweite Zwischenanalyse nach 54 Monaten verschoben wird. Damit wird der Zeitplan für die Vorlage der Ergebnisse zur weiteren Überprüfung des Zusatznutzens aktualisiert.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 6. Juni 2024:

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA passt die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung für das Arzneimittel Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) an, indem die Frist für die Vorlage der endgültigen Fallzahlschätzung verschoben wird. Ziel ist eine belastbare statistische Planung der Datenerhebung unter Berücksichtigung aktueller Entwicklungen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die mit der Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Aufgrund von Unsicherheiten bei der Patientenrekrutierung (u. a. durch das neue Neugeborenenscreening) muss der pharmazeutische Unternehmer die endgültige Fallzahlschätzung nicht bereits zur ersten Zwischenanalyse (nach 36 Monaten), sondern erst zur zweiten Zwischenanalyse (nach 54 Monaten) vorlegen. Die grundsätzliche Verpflichtung zur Datenerhebung bleibt bestehen.