Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan

Dieser Beschluss betrifft die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Kontext der anwendungsbegleitenden Datenerhebung zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Der Gemeinsame Bundesausschuss stellt fest, dass der pharmazeutische Unternehmer zwar vorherigen Anpassungsbedarf umgesetzt hat, jedoch weitere zwingende Änderungen am Studienprotokoll und am Statistischen Analyseplan (SAP) vornehmen muss, damit die Datenerhebung zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V ordnungsgemäß fortgeführt werden kann. Die geforderten Anpassungen betreffen insbesondere die Berücksichtigung von Confoundern (Störfaktoren), die methodische Umsetzung der Datenanalyse (z. B. Propensity Score-Gewichtung), den Umgang mit fehlenden Werten sowie die Festlegung einer finalen Fallzahlschätzung zur zweiten Zwischenanalyse. Das überarbeitete Studienprotokoll sowie der Statistische Analyseplan sind dem G-BA bis zum 4. August 2025 vorzulegen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 6. Juni 2024:

Zusammenfassung: Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®)

Der G-BA hat das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan (SAP) zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung für das Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA) überprüft. Zwar wurden frühere Vorgaben teilweise umgesetzt, doch stellt der G-BA weiteren Anpassungsbedarf fest, insbesondere bei der methodischen Korrektur von Störfaktoren (Confounder-Adjustierung) und dem Umgang mit fehlenden Werten. Der pharmazeutische Unternehmer ist verpflichtet, die überarbeiteten Unterlagen unter Berücksichtigung der präzisierten statistischen Anforderungen bis zum 4. August 2025 erneut vorzulegen.