Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neues Anwendungsgebiet: indolente systemische Mastozytose (ISM))

Der G-BA hat am 20. Juni 2024 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, um Avapritinib (AYVAKYT) für die Behandlung erwachsener Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen zu bewerten, bei denen eine symptomatische Behandlung nicht ausreicht.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Avapritinib für das neue Anwendungsgebiet der indolenten systemischen Mastozytose (ISM). Ziel ist es, die Grundlage für die Erstattung des Medikaments im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung zu schaffen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit ISM und mittelschweren bis schweren Symptomen, bei denen andere symptomatische Behandlungen nicht ausreichend wirken. Für diese Patientengruppe (geschätzt 715-1000 Personen) wurde ein "Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen" festgestellt.

Wichtige Änderungen: Avapritinib wird als Arzneimittel für seltene Leiden eingestuft, wodurch der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt. Die Behandlung soll nur durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf ca. 193.497,69 €.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Avapritinib (Ayvakyt) für ein neues Anwendungsgebiet bei Erwachsenen mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM). Ziel ist die Feststellung des Ausmaßes des Zusatznutzens und der Aussagekraft der Nachweise, um die Erstattungsfähigkeit zu bestimmen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, bei denen eine symptomatische Behandlung nicht ausreicht. Die Leistung ist die Behandlung mit Avapritinib.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stuft den Zusatznutzen von Avapritinib als "gering" ein, basierend auf Vorteilen in den Endpunktkategorien Morbidität (insbesondere Hautsymptomatik, PGIS, EQ-5D VAS) und gesundheitsbezogener Lebensqualität (SF-12 PCS). Die Aussagekraft der Nachweise wird als "Hinweis" bewertet. Es werden keine Kombinationspartner mit neuen Wirkstoffen benannt.