Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer
Zusammenfassung
Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat beschlossen, die Geltungsdauer eines Beschlusses zur Nutzenbewertung des Arzneimittels Atidarsagen autotemcel zu verlängern.
Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Metachromatischer Leukodystrophie (MLD) mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen, die mit Atidarsagen autotemcel behandelt werden.
Wichtige Änderungen: Die ursprüngliche Geltungsdauer des Beschlusses vom 4. November 2021, die am 1. Juli 2024 enden sollte, wurde um zwei Jahre bis zum 1. Juli 2026 verlängert.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA verlängert die Geltungsdauer des Beschlusses zur Nutzenbewertung von Atidarsagen autotemcel (einem Medikament gegen Metachromatische Leukodystrophie) bis zum 1. Juli 2026. Ziel ist es, die Ergebnisse einer noch laufenden Zulassungsstudie (Studie 201222) in die Bewertung des Zusatznutzens des Arzneimittels einbeziehen zu können.
Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Metachromatischer Leukodystrophie (MLD) mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen, die mit Atidarsagen autotemcel behandelt werden.
Wichtige Änderungen: Die ursprünglich bis zum 1. Juli 2024 befristete Geltungsdauer des Beschlusses wird um zwei Jahre verlängert. Dies geschieht, da der pharmazeutische Unternehmer die Frist zur Vorlage des finalen Studienberichts der Zulassungsstudie 201222 nicht einhalten konnte und die EMA eine Fristverlängerung bis zum ersten Quartal 2026 bewilligt hat. Die zugrundeliegenden Fragestellungen zur Bewertung des Zusatznutzens bleiben unverändert.
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