ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Erstfassung der Anlage V – Eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel

Der G-BA hat am 20. Juni 2024 die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie geändert. Ziel ist die Aufnahme von Eladocagene exuparvovec zur Behandlung des AADC-Mangels in die Richtlinie. Dies betrifft Patienten mit AADC-Mangel und führt zur Einführung einer neuen Anlage V, die spezifische Qualitätsanforderungen für diese Leistung festlegt. Die Änderung tritt am Tag nach der Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Der G-BA hat eine Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie beschlossen, um die Qualitätsanforderungen für die Anwendung des Gentherapeutikums Eladocagene exuparvovec bei Patienten mit AADC-Mangel zu regeln.

Hauptinhalt und Ziel: Das Ziel ist die Sicherstellung einer qualitativ hochwertigen, sicheren und sachgerechten Anwendung von Eladocagene exuparvovec, einem neuartigen Gentherapeutikum, bei Patienten mit AADC-Mangel. Dies erfolgt durch die Festlegung von Mindestanforderungen an die Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität der Behandlungseinrichtungen und des beteiligten Personals.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines schweren AADC-Mangels. Die Richtlinie legt Anforderungen für die Indikationsstellung, den stereotaktischen chirurgischen Eingriff zur Applikation des Gentherapeutikums und eine langfristige Nachsorge von mindestens 15 Jahren fest.

Wichtige Änderungen: Die Richtlinie wird um die neue Anlage V für Eladocagene exuparvovec erweitert. Diese Anlage definiert spezifische Anforderungen an die Erfahrung der Behandlungseinrichtungen (z.B. mindestens 10 Behandlungsfälle mit seltenen Bewegungsstörungen und 1 Fall mit AADC-Mangel in den letzten zwei Jahren), an das ärztliche Personal (z.B. Fachärzte für Neuropädiatrie und Neurochirurgie mit spezifischer Erfahrung), an das weitere beteiligte Personal (Physiotherapeuten, Psychotherapeuten mit Erfahrung in pädiatrischen Bewegungsstörungen), an die Infrastruktur (Intensivstation, Radiologie) und an die Indikationsstellung (molekulargenetische Diagnostik, Anti-AAV2-Antikörpertestung). Zudem werden Vorgaben zur Patientenaufklärung, zur Registerteilnahme und zur detaillierten Nachsorge über 15 Jahre (engmaschiger in den ersten 2 Jahren) eingeführt.