Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegzilarginase (Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren)

Der G-BA hat beschlossen, den Wirkstoff Pegzilarginase zur Behandlung des Arginase-1-Mangels (Hyperargininämie) bei Patienten ab 2 Jahren in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen. Für dieses Orphan Drug wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen angenommen, da die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt, der medizinische Zusatznutzen jedoch durch die Zulassung als belegt gilt. Die Behandlung, die jährlich zwischen 330.091,53 € und 2.640.732,26 € kostet, erfordert eine qualifizierte Einleitung und Überwachung durch erfahrene Ärzte. Es gibt keine weiteren neuen Wirkstoffe für eine Kombinationstherapie.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Orphan Drugs Pegzilarginase (Loargys) zur Behandlung der Hyperargininämie (ARG1-D) bei Patienten ab 2 Jahren. Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens und die Aussagekraft der Nachweise zu bestimmen, da der medizinische Zusatznutzen für Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt gilt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 2 Jahren mit Arginase-1-Mangel (Hyperargininämie). Die Leistung ist die Behandlung mit dem neuen Wirkstoff Pegzilarginase.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt für Pegzilarginase einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Dies liegt daran, dass die wissenschaftliche Datengrundlage (Phase-III-Studie PEACE) aufgrund von Ungleichverteilungen in den Ausgangsmerkmalen und Unterschieden im Krankheitsmanagement zwischen den Behandlungsgruppen sowie der geringen Studiengröße (bedingt durch die Seltenheit der Erkrankung) ein hohes Verzerrungspotenzial aufweist und eine Quantifizierung des Zusatznutzens nicht zulässt. Es wurden keine signifikanten, klinisch relevanten Unterschiede in patientenrelevanten Endpunkten wie motorischen Fähigkeiten oder Lebensqualität festgestellt, obwohl eine statistisch signifikante Reduktion der Argininkonzentration im Plasma zugunsten von Pegzilarginase vorlag, deren klinische Relevanz jedoch unklar ist.