Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vamorolon (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahren)

Der G-BA hat am 4. Juli 2024 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, um Vamorolon zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren aufzunehmen. Für diesen Wirkstoff wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen angenommen, da er als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist und die wissenschaftliche Datenlage keine Quantifizierung zulässt. Die Behandlung soll nur von erfahrenen Ärzten eingeleitet und überwacht werden, wobei die Jahrestherapiekosten zwischen 21.063,45 € und 140.423,02 € liegen.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Orphan Drugs Vamorolon (Agamree) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren. Ziel ist die Festlegung des Ausmaßes des Zusatznutzens und der Aussagekraft der Nachweise gemäß § 35a SGB V.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten ab 4 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit Vamorolon behandelt werden. Die Bewertung bezieht sich auf die Erstattungsfähigkeit des Arzneimittels in der gesetzlichen Krankenversicherung.

Wichtige Änderungen/Ergebnisse: Für Vamorolon wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage (hauptsächlich die Zulassungsstudie VISION-DMD) keine Quantifizierung zulässt. Es gab keine statistisch signifikanten Unterschiede in Morbiditätsendpunkten (z.B. Geh- und Stehfähigkeit) im Vergleich zu Prednison. Lediglich bei Körpergröße und -gewicht zeigten sich statistisch signifikante, aber aufgrund kurzer Beobachtungsdauer und Baselinemissbalancen nicht als klinisch relevant bewertete Unterschiede. Es wurden keine Kombinationspartner benannt.