Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (Hämophilie A) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan und Start der AbD

Der G-BA hat am 18. Juli 2024 die anwendungsbegleitende Datenerhebung für das Medikament Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung von Hämophilie A genehmigt, allerdings unter der Auflage umfangreicher Anpassungen des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss legt die Anforderungen für die Datenerhebung und Auswertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Valoctocogen Roxaparvovec fest, um die Evidenzlage nach der Zulassung zu verbessern.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Patienten mit Hämophilie A, die mit Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Der G-BA fordert detaillierte Präzisierungen und Korrekturen in Bezug auf Einschluss-/Ausschlusskriterien, Definition von Outcomes (Blutungen, patientenberichtete Endpunkte, unerwünschte Ereignisse), Datenquellen, Studiendesign (Confounder, Estimand, Statusbericht) und insbesondere die statistische Auswertung (Hypothesengrenzen, Behandlungswechsel, Propensity-Score-Verfahren, Sensitivitäts- und Subgruppenanalysen, Umgang mit fehlenden Werten). Die Datenerhebung startet am 30. August 2024, und der pharmazeutische Unternehmer muss die überarbeiteten Dokumente bis zum 2. März 2026 einreichen.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA Beschluss legt die endgültigen Anforderungen an das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) des Arzneimittels Valoctocogen Roxaparvovec fest. Ziel ist die Sicherstellung einer sachgerechten Nutzenbewertung des Medikaments.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Hämophilie A, die mit Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden. Die Datenerhebung erfolgt über das Deutsche Hämophilieregister (DHR).

Wichtige Änderungen: Der G-BA hat trotz verbleibender Mängel im Studienprotokoll und Analyseplan den Beginn der AbD zum 30. August 2024 festgelegt, da das DHR als bestehende Datenquelle geeignet ist und die meisten notwendigen Anpassungen umgesetzt wurden. Der pharmazeutische Unternehmer muss jedoch bis zum 2. März 2026 weitere spezifische Anpassungen an den Studienunterlagen vornehmen, insbesondere bezüglich der Ein- und Ausschlusskriterien, der Erhebung von Baseline-Daten, der Confounder-Analyse und der statistischen Auswertung.