Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan und Start der AbD

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zum Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) überprüft und unter Auflagen genehmigt. Ziel ist die Sammlung und Auswertung von Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments im realen Versorgungsalltag.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Hämophilie B, die mit Etranacogen Dezaparvovec behandelt werden. Die AbD startet am 30. August 2024.

Wichtige Änderungen: Der pharmazeutische Unternehmer muss zahlreiche Anpassungen an den Studienunterlagen vornehmen, darunter die Prüfung der Aktualität von Baselinedaten, die Sicherstellung der Vollständigkeit nicht verpflichtend zu erhebender Daten, eine 100%ige Source Data Verification der Einschlusskriterien, die Begründung des Ausschlusses von Confoundern, die Ergänzung spezifischer Abbruchkriterien, die Durchführung von Sensitivitätsanalysen und die Anpassung der Confounder-Adjustierung. Zudem muss eine verschobene Hypothesengrenze für die Auswertung nicht-randomisierter Daten festgelegt und Subgruppenanalysen präzisiert werden.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) des Arzneimittels Etranacogen Dezaparvovec (für Hämophilie B) überprüft und Anpassungen festgelegt. Ziel ist es, die Qualität und Aussagekraft der Datenerhebung zur Nutzenbewertung des Arzneimittels sicherzustellen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Hämophilie B, die mit Etranacogen Dezaparvovec behandelt werden. Die Datenerhebung erfolgt über das Deutsche Hämophilieregister (DHR).

Wichtige Änderungen: Der G-BA fordert weitere Anpassungen an Studienprotokoll und Analyseplan, insbesondere bezüglich der Erfassung von Ein- und Ausschlusskriterien, Confoundern und der Datenvollständigkeit. Trotzdem wird der Beginn der AbD für den 30. August 2024 festgelegt, da das DHR als bestmögliche Datenquelle angesehen wird und Unsicherheiten durch geeignete Maßnahmen reduziert werden können. Das überarbeitete Studienprotokoll und der SAP müssen bis zum 2. März 2026 zur finalen Überprüfung vorgelegt werden.