Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Omaveloxolon (Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre)

Der G-BA-Beschluss vom 19. September 2024 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie um den Wirkstoff Omaveloxolon zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Omaveloxolon (Handelsname Skyclarys) für die genannte Patientengruppe. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V als belegt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind etwa 970 Patienten in Deutschland, die an Friedreich-Ataxie leiden und mindestens 16 Jahre alt sind. Die Behandlung sollte durch erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genaue Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten für Omaveloxolon belaufen sich auf 326.441,32 € pro Patient. Es gibt keine weiteren neuen Wirkstoffe für eine Kombinationstherapie.

Der G-BA hat den Zusatznutzen des Arzneimittels Omaveloxolon (Skyclarys) zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren bewertet. Es wurde ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage (MOXIe Teil 2 Studie) aufgrund methodischer Limitationen und Verzerrungspotenzial keine Quantifizierung zulässt. Wichtige Änderungen betreffen die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens und die Aussagekraft der Nachweise, die als gering eingestuft werden, sowie die Festlegung, dass keine Kombinationstherapie mit anderen neuen Wirkstoffen benannt werden kann.