Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan und Start der AbD

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zum Wirkstoff Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie (SMA) überprüft und unter Auflagen genehmigt. Ziel ist es, die Qualität und Aussagekraft der Datenerhebung zu verbessern, um den Nutzen von Risdiplam besser bewerten zu können.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 und Typ 3, die mit Risdiplam behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Der G-BA fordert zahlreiche Anpassungen, darunter die Präzisierung von Baseline-Charakteristika, die Ergänzung von Endpunkten für motorische Meilensteine, die Korrektur der Erfassung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und die Überarbeitung der Fallzahlplanung. Die AbD beginnt am 30. Oktober 2024, und das überarbeitete Studienprotokoll muss bis zum 30. März 2026 vorgelegt werden.

Der G-BA hat am 19. September 2024 einen Beschluss zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) für das Arzneimittel Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie (SMA) gefasst. Ziel ist die Überprüfung und Anpassung des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans, um eine aussagekräftige Nutzenbewertung zu gewährleisten.

Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit SMA, insbesondere Typ 2 und 3, für die Risdiplam zugelassen ist.

Wichtige Änderungen betreffen die Präzisierung von Fragestellungen (PICO), die Definition von Endpunkten (z.B. motorische Meilensteine, Morbidität), die Handhabung von Confoundern, die Fallzahlplanung und die Methodik der Datenauswertung und -analyse. Der pharmazeutische Unternehmer muss bis zum 30. März 2026 ein überarbeitetes Studienprotokoll und einen statistischen Analyseplan vorlegen. Die Datenerhebung beginnt am 30. Oktober 2024.